Regolamentazione dei medicinali basata sui dati (UE): nuovi documenti approvati per la consultazione pubblica

Aumentare l’accesso e migliorare la qualità dei dati che sono alla base del processo decisionale circa i rischi e benefici dei medicinali nell’Unione Europea (UE) è uno degli obiettivi chiave dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e dell’HMA (la rete dei Capi delle Agenzie dei Medicinali), l’ente che raggruppa tutte le autorità nazionali competenti per la regolamentazione dei farmaci ad uso umano e veterinario all’interno dello Spazio Economico Europeo e coopera sia con l’EMA che con l’UE.

A tal proposito, il Big Data Steering Group, istituito, per l’appunto, dall’EMA e dall’HMA, ha recentemente approvato due documenti di consultazione pubblica: uno che esamina la qualità di tutti i tipi di dati utilizzati nel processo decisionale normativo; l’altro incentrato specificamente sulla rilevabilità dei dati di real world.

Disporre di dati di alta qualità è fondamentale per potenziare la regolamentazione dei medicinali e per supportare la fiducia dei pazienti e degli operatori sanitari.

La nuova bozza Data Quality Framework per la regolamentazione dei medicinali dell’UE è il frutto della collaborazione tra EMA, HMA e TEHDAS (Towards the European Health Data Space) che hanno consultato un’ampia gamma di stakeholder interessati durante lo sviluppo di questo documento ed hanno organizzato un seminario nell’aprile 2022 per raccogliere input da parte di esperti del settore ed imparare dalle esperienze.

Il testo, aperto alla consultazione pubblica fino al 18 novembre 2022, stabilisce i criteri di qualità che garantiscono l’adeguatezza dei dati che vengono utilizzati nella regolamentazione dei medicinali, sulla base del profilo rischio-beneficio. Nello specifico, il documento affronta i principi e le procedure che si applicano a tutti i tipi di dati e alle attività di regolamentazione e fornisce considerazioni sulla loro qualità, definendo le varie categorie e sottocategorie, nonché le loro relative metriche.

Dunque, questo draft rappresenta uno strumento per identificare, definire e sviluppare ulteriormente procedure di valutazione della qualità dei dati e raccomandazioni per tipologia di dati, attuali e nuovi, e verrà, pertanto, aggiornato regolarmente in linea con gli sviluppi, comprese le iniziative a sostegno dell’EHDS (European Health Data Space), proposte dalla Commissione europea.

Il secondo documento, invece, si presenta come la prima guida mai esistita per l’utilizzo dei real world data ed è incentrata sui metadati per potenziare l’integrazione sistematica delle prove del mondo reale nella regolamentazione dei farmaci.

I metadati, infatti, caratterizzano i dati del mondo reale, che sono dati osservazionali raccolti in archivi, come cartelle cliniche elettroniche e registri delle malattie, e sono essenziali per migliorare la rilevabilità dei dati, creare una comprensione più chiara del loro significato ed ottenere una maggiore affidabilità e qualità quando vengono utilizzati per migliorare le prove disponibili per le decisioni beneficio-rischio.

Nel complesso, questo documento, che è in consultazione pubblica fino al 16 novembre 2022, aiuta a fornire farmaci migliori per i pazienti, fornendo raccomandazioni su come utilizzare il catalogo dei metadati del mondo reale, che è attualmente in fase di costruzione, e alla fine del 2023 sostituirà il catalogo esistente dell’ENCePP (Rete Europea dei Centri di Farmacoepidemiologia e Farmacovigilanza).

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Bibliografia e sitografia:

- https://www.ema.europa.eu/en/news/high-quality-data-empower-data-driven-medicines-regulation-european-union
- data-quality-framework-eu-medicines-regulation_en.pdf (europa.eu)
- real-world-metadata-good-practice-guide-for-public-consultation (europa.eu)