Uso della terapia genica nella sindrome di Wiskott-Aldrich

Nuova terapia genica per i pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

Buone notizie per i pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia rara da immunodeficienza primitiva che provoca microtrombocitopenia, eczema, infezioni e aumento del rischio di patologie autoimmuni e di tumori maligni. Sono state confermate sia l’efficacia che la sicurezza nel lungo periodo di una nuova terapia genica basata su vettori lentivirali, cioè basati sulla struttura di virus che comprendono quello dell’HIV. Il potenziale curativo di questa terapia è stato convalidato dai 4 ai 9 anni.