Flash News 15 aprile 2022

Disponibile in Italia lumasiran: iperossaluria primitiva di tipo 1

Fino ad oggi, per questa rara patologia nefrologica non esistevano terapie specifiche ed efficaci se non il trapianto di fegato

L’AIFA ha dato il via libera al farmaco lumasiran, indicato per i pazienti affetti da iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), una grave malattia rara che colpisce inizialmente i reni e, poi, l’intero organismo con l’insorgenza di diverse manifestazioni (è una patologia multisistemica).
Con la determina pubblicata il 5 aprile scorso sulla Gazzetta Ufficiale, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha autorizzato l’impiego di lumasiran in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Dunque, questo medicinale, di tipo RNAi (RNA interference, poichè agisce mediante silenziamento genico), sarà disponibile in Italia per il trattamento della patologia in tutte le fasce d’età.

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