Lo studio ha dimostrato l’efficacia di una terapia genica per il trattamento della sindrome di Dravet

Ecco una novità pubblicata su Brain Research in cui gli autori di uno studio hanno dimostrato l’efficacia di una terapia genica per il trattamento della sindrome di Dravet, una grave forma di encefalopatia epilettica. Responsabile di questa malattia è una mutazione nel gene SCN1A, che causa una ridotta produzione della relativa proteina. La terapia genica (a base di RNA antisenso) può aumentarne la produzione, migliorando la condizioni dei topi trattati. Questo nuovo approccio è ora in trial clinico nell’uomo.