Flash News 15 febbraio 2022

Nuova potenziale terapia genica per le epilessie gravi

Ecco una novità pubblicata su *Brain Research* in cui gli autori di uno studio hanno dimostrato l’efficacia di una terapia genica per il trattamento della sindrome di Dravet, una grave forma di encefalopatia epilettica. Responsabile di questa malattia è una mutazione nel gene *SCN1A*, che causa una ridotta produzione della relativa proteina. La terapia genica (a base di RNA antisenso) può aumentarne la produzione, migliorando la condizioni dei topi trattati. Questo nuovo approccio è ora in *trial* clinico nell’uomo.

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